Рекомбинантные аденоассоциированные вирусные векторы получают из зависимого аденоассоциированного парвовируса 2-го типа. Эта векторная система имеет значительное число благоприятных особенностей. Среди них — отсутствие патогенности отцовского агента и связанной с вектором цитотоксичности, минимальная иммуногенность и способность к стабильной продолжительной трансгенной экспрессии через интеграцию в геном и/или стабильное поддержание эписома.

Эти векторы обладают тропизмом к поперечно-полосатым мышцам. Они могут обеспечивать стабильную продолжительную трансгенную экспрессию в скелетных и сердечной мышцах в иммунокомпетентном организме хозяина. Основные ограничения ААВ векторных систем: сложность продукции высокого титра вектора соответствующей чистоты и биоактивности, ограниченная способность к образованию пакетов до 4,8 kb, а также возможность существования нейтрализующих антител в популяциях людей. Недавно были описаны многочисленные дополнительные ААВ серотипов.

Псевдотипирование генома ААВ векторов 2-го типа с помощью капсид из этих вирусов позволяет избежать проблемы нейтрализующих антител. Кроме этого, псевдотипирование геномов рекомбинантных ААВ векторов 2-го типа модифицирует тропизм вектора. Установлено, что это повышает трансдукцию скелетных мышц при использовании капсидных серотипов 1 и 5. Тропизм сердечно-сосудистых тканей к псевдотипированным ААВ векторам в настоящее время исследуется. В условиях in vitro уже получены данные, позволяющие предположить преимущества ААВ векторов 2-го типа относительно трансдукции сосудистых эндотелиальных клеток и ГМК.

Такой тип широко используемой и стабильной трансгенной экспрессии способен спасти фенотип кардиомиопатии у животных, имеющих к этому заболеванию генетическую предрасположенность. Внутрисосудистая доставка ААВ векторов 2-го типа обусловливает недостаточную трансдукцию эндотелиальных клеток. Однако после доставки вектора в просвет сосуда можно вызвать трансдукцию ГМК даже при наличии интактного эндотелия.