Диффузное замещение костного мозга негематопоэтическими тканями сопровождается панцитопенией периферической крови. У детей в костный мозг чаще всего метастазирует нейробластома. Остеопетроз, или мраморная болезнь, часто сопровождается анемией и тромбоцитопенией вследствие облитерации костномозговых пространств; кроме того, могут присоединяться элементы гиперспленизма.

При этих заболеваниях морфология эритроцитов часто изменена, они имеют форму слезы и овала. В периферической крови встречаются нормобласты. У небольшой части больных с выраженным остеопетрозом эффективна трансплантация костного мозга. Острый лейкоз в отдельных случаях проявляется панцитопенией. При этом первоначально в аспиратах костного мозга отмечают ретикулярную структуру. Получение адекватных проб или биопсия костного мозга другой локализации обычно позволяет установить правильный диагноз. Быстрая нормализация гематологических показателей в результате короткого пробного курса лечения кортикостероидами свидетельствует в пользу лейкоза.

У небольшого числа детей раннего и старшего возрастов, у которых заболевание проявлялось выраженной анемией с аномальными формами эритроцитов, нормобластами и большим числом лейкоцитов, был выявлен миелофиброз. Кроме того, у них были увеличены печень и селезенка, что обусловлено экстрамедуллярным эритропоэзом.

К основным показаниям к гемотрансфузии относятся уменьшение объема циркулирующей крови, острый геморрагический шок и уменьшение числа эритроцитов, приводящее к снижению уровня гемоглобина. Вместо цельной крови часто с успехом могут быть использованы отдельные ее компоненты, например, эритроцитная и тромбоцитная массы, плазма и препараты крови, содержащие специфические белки.