Системы доставки генов
Системы доставки генов можно классифицировать на две основные группы, невирусные физико-химические системы и рекомбинантные вирусные системы. Сильные стороны невирусных систем включают легкость продукции вектора, меньшую степень ограничений относительно экспрессии размера кассеты и относительно незначительные риски биобезопасности. Ограничения включают низкую эффективность трансфекции и транзиторный эффект вследствие внутриклеточной деградации.
Невирусные векторы
Невирусные векторы можно разделить на плазмидную ДНК, комплексы липосомной ДНК и комплексы полимерной ДНК . Олигонуклеотиды и их аналоги, как сами по себе, так и в комплексах, также являются примером невирусного вектор-опосредованного переноса генов. Почти половина протоколов генных методов лечения сердечно-сосудистых заболеваний у человека в Северной Америке основываются на опосредованном через плазмиды переносе генов. Хотя миокардиальный, опосредованный через плазмиды перенос генов относительно неэффективен, на этой векторной системе основывались несколько исследований терапевтического ангиогенеза. В такой ситуации для достижения желательного фенотипического эффекта достаточно транзиторной секреции ангиогенных факторов умеренным количеством модифицированных генами клеток.
Использование синтетических олигонуклеотидов для модулирования экспрессии генов в биологических системах обеспечивает огромные возможности для исследований и проведения лечения. Терапевтические олигонуклеотиды имеют множество форм, включающих антисенс-молекулы, ловушки для фактора транскрипции, каталитические олигонуклеотиды и химеропласты. Терапевтические возможности каждого из них исследовали на моделях сердечно-сосудистого заболевания, и примеры представлены далее в тексте.
Leave a Response